Amyloïdose héréditaire àtransthyrétine (TTR)

22e Rencontres de Neurologies: Les temps forts de la pathologie neuromusculaire en 2020 marquent l’avènement des thérapies géniques en point d’orgue

L’amyloïdose TTR, liée à des mutations dominantes de la TTR, se marque par des dépôts d’amylose dans les nerfs périphériques, le cœur…, et est d’évolution sévère avec des décès précoces. Elle était classiquement traitée par des greffes hépatiques et le tafamidis (un stabilisateur...

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